2025年2月19日，北京——北京步楊基因科技有限公司（步楊基因）與北京錦籃基因科技 有限公司（錦籃基因）在京簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將依托步楊基因的DynEvoLib?AAV衣殼定向進(jìn)化平臺(tái)與錦籃基因在DMD動(dòng)物模型構(gòu)建及臨床轉(zhuǎn)化對(duì)接方面的深厚積累，共同啟動(dòng)下一代杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）基因療法的聯(lián)合研發(fā)。
步楊基因憑借DynEvoLib?平臺(tái)，成功開(kāi)發(fā)出一系列具備組織特異性、高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率和低免疫原性的新型AAV衣殼，為基因遞送提供了更安全高效的工具。錦籃基因?qū)Ｗ⒂诳辜∥s蛋白（Dystrophin）和調(diào)控元件的優(yōu)化改造，原創(chuàng)性設(shè)計(jì)了更全面生物學(xué)活性的Smart-Dystrophin，實(shí)現(xiàn)了在多種DMD模型動(dòng)物中的精準(zhǔn)生物學(xué)定位與功能改善。此次合作將兩家公司在基因治療載體與表達(dá)元件優(yōu)化方面的優(yōu)勢(shì)有機(jī)融合，有望降低給藥劑量、提升療效與安全性，為DMD治療帶來(lái)新的曙光。
關(guān)于步楊基因
北京步楊基因科技有限公司（Byongen Therapeutics）成立于2021年7月，專注于腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化，為基因治療領(lǐng)域提供精準(zhǔn)、安全的新一代載體。公司自主開(kāi)發(fā)的DynEvoLib?平臺(tái)結(jié)合計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)與定向進(jìn)化技術(shù)，高通量篩選出精準(zhǔn)靶向、高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率、低免疫原性的新型AAV衣殼，有效突破了體內(nèi)基因遞送的技術(shù)瓶頸。
關(guān)于錦籃基因
北京錦籃基因科技有限公司是一家以AAV遞送技術(shù)為核心，專注于基因治療藥物開(kāi)發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)。公司以推動(dòng)國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病基因藥物從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化為使命，重點(diǎn)布局神經(jīng)肌肉病、代謝病、溶酶體病及眼科疾病等領(lǐng)域，致力于建立覆蓋從罕見(jiàn)病到慢性病和重大疾病的基因治療產(chǎn)品體系，并為患者及家庭帶來(lái)切實(shí)的臨床價(jià)值和希望。
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